W 2025 roku Polska Agencja Rozwoju Przedsiębiorczości (PARP) podjęła decyzję o odrzuceniu projektu PolTREG dotyczącego terapii stwardnienia rozsianego (SM), pomimo wcześniejszej, wstępnej zgody na dofinansowanie. Decyzja ta stanowi istotny zwrot dla rozwoju nowatorskiej terapii komórkowej Treg, skierowanej na leczenie postaci rzutowo-remisyjnej oraz pierwotnie postępującej SM. Projekt, który miał szansę zrewolucjonizować podejście do tej przewlekłej choroby autoimmunologicznej, teraz stoi przed poważnymi wyzwaniami finansowymi i organizacyjnymi. W niniejszym artykule przybliżymy szczegóły projektu PolTREG, okoliczności decyzji PARP oraz perspektywy dalszego rozwoju terapii.
| To musisz wiedzieć | |
|---|---|
| Dlaczego PARP odrzuciło finansowanie projektu PolTREG na terapię stwardnienia rozsianego w 2025? | PARP wskazała na niespójności w ocenie i ryzyko technologiczne terapii, mimo wcześniejszej rekomendacji pozytywnej. |
| Jakie są alternatywne źródła finansowania dla projektów biotechnologicznych w Polsce po decyzji PARP? | Polskie firmy mogą szukać wsparcia w międzynarodowych partnerstwach, funduszach venture capital oraz agencjach badawczych. |
| Jaki jest wpływ decyzji PARP na rozwój terapii komórkowych Treg w leczeniu stwardnienia rozsianego? | Decyzja opóźnia badania kliniczne i może spowolnić rozwój innowacyjnych terapii komórkowych w Polsce. |
Spis treści:
Szczegółowe informacje o projekcie PolTREG
Projekt PolTREG to innowacyjne przedsięwzięcie skoncentrowane na opracowaniu terapii komórkowej z wykorzystaniem limfocytów Treg (regulatorowych) dla pacjentów ze stwardnieniem rozsianym. Terapia stwardnienia rozsianego PolTREG ma na celu modulację układu immunologicznego tak, aby ograniczyć procesy zapalne i neurodegeneracyjne charakterystyczne dla choroby. W praktyce terapia polega na izolacji i ekspansji autologicznych komórek Treg pacjenta, które następnie są ponownie podawane, co ma przywrócić równowagę immunologiczną.
Projekt obejmuje zarówno rzutowo-remisyjną (RMS), jak i pierwotnie postępującą (PPMS) postać SM, co wyróżnia go na tle innych badań klinicznych. Planowane są fazy I oraz IIa badań klinicznych, które mają potwierdzić bezpieczeństwo oraz skuteczność terapii. Realizacja tego projektu wymagała znaczących nakładów finansowych – całkowity koszt oszacowano na około 85,7 mln zł, z czego oczekiwane dofinansowanie od PARP wynosiło ponad 51 mln zł.
PolTREG posiada już bogate doświadczenie w badaniach nad terapiami Treg – spółka prowadziła przez ponad dekadę obserwacje skuteczności tego typu leczenia m.in. w cukrzycy typu 1. Dzięki temu projekt ten miał potencjał stać się przełomem nie tylko dla polskiej medycyny regeneracyjnej, ale także dla globalnego rynku leków na SM.
Przebieg oceny przez PARP i przyczyny odrzucenia
Proces oceny projektu PolTREG przez Polską Agencję Rozwoju Przedsiębiorczości był długotrwały i pełen zwrotów akcji. Początkowo, w listopadzie 2024 roku, PARP odrzuciła wniosek z powodu zastrzeżeń technicznych oraz konkurencyjności projektu. Po proteście spółki i ponownym rozpatrzeniu sprawy w styczniu 2025 roku projekt uzyskał tymczasową rekomendację do finansowania.
Niestety, podczas kolejnej rewizji listy rankingowej z końca kwietnia 2025 roku decyzja została ponownie zmieniona – tym razem negatywnie. PARP argumentowała swoją decyzję przede wszystkim obawami dotyczącymi ryzyka technologicznego oraz brakiem wystarczających dowodów potwierdzających wykonalność projektu w zakładanych ramach czasowych. Oceniono również, że projekt nie spełnia wszystkich kryteriów efektywności ekonomicznej względem innych zgłoszeń.
Reakcją PolTREG było zapowiedzenie odwołania się od tej decyzji oraz intensyfikacja poszukiwań alternatywnych źródeł finansowania. Zarząd firmy podkreśla niespójności i brak jasności w procesie oceny ze strony PARP, wskazując na duże znaczenie projektu dla pacjentów oraz polskiego sektora biotechnologicznego. Spółka rozważa także możliwość współpracy z zagranicznymi partnerami lub przeniesienie części badań poza granice kraju.
Kontekst rynkowy i znaczenie projektu
Terapia stwardnienia rozsianego PolTREG wpisuje się w dynamicznie rozwijający się segment terapii komórkowych na świecie. Globalny rynek leków dedykowanych SM osiągnął wartość około 29 miliardów dolarów w 2024 roku i prognozuje się jego wzrost do niemal 39 miliardów dolarów do końca dekady. Szczególnie obiecujący jest segment CAR-Treg – terapia wykorzystująca zmodyfikowane genetycznie limfocyty regulatorowe – którego potencjał rynkowy szacuje się nawet na kilkanaście miliardów dolarów tylko dla schorzeń takich jak stwardnienie boczne zanikowe (ALS).
W Polsce projekty biotechnologiczne konkurują o ograniczone fundusze publiczne oraz granty europejskie. W ostatnich latach tylko niewielki procent zgłoszeń otrzymuje wsparcie ze środków takich jak Fundusze Europejskie dla Nowoczesnej Gospodarki (FENG). Finansowanie publiczne pozostaje kluczowe dla rozwoju innowacji medycznych – zwłaszcza tych wymagających kosztownych badań klinicznych jak terapia stwardnienia rozsianego PolTREG.
W porównaniu do innych inicjatyw badawczych w Polsce, projekt PolTREG wyróżnia się unikalną technologią oraz gotowością do rozpoczęcia badań klinicznych już w bieżącym roku. Jego sukces mógłby stanowić impuls dla całego sektora biotechnologicznego oraz zachęcić inwestorów do większego zaangażowania kapitałowego.
Perspektywy i scenariusze dla przyszłości
Wobec negatywnej oceny przez PARP projekt PolTREG stoi przed kilkoma możliwymi ścieżkami dalszego rozwoju. Jednym z nich jest poszukiwanie strategicznych partnerstw z globalnymi firmami farmaceutycznymi zainteresowanymi technologią CAR-Treg, co mogłoby zapewnić niezbędne środki finansowe oraz dostęp do międzynarodowej infrastruktury badawczej.
Innym scenariuszem jest przeniesienie części badań do krajów o bardziej sprzyjających warunkach finansowania innowacji medycznych, takich jak Stany Zjednoczone czy Niemcy. PolTREG planuje otwarcie filii zagranicznej, co może ułatwić realizację tych planów.
Decyzja PARP wywołała również falę dyskusji dotyczących wpływu takich działań na całą branżę biotechnologiczną w Polsce. Eksperci ostrzegają przed możliwym spowolnieniem tempa rozwoju badań nad terapiami komórkowymi i medycyną regeneracyjną, jeśli podobne projekty będą napotykać bariery finansowe. Jednocześnie sygnalizują potrzebę usprawnienia procesów oceny i zwiększenia przejrzystości kryteriów przyznawania funduszy publicznych.
Implikacje dla pacjentów i rynku biotechnologicznego
Dla około 25 tysięcy pacjentów z diagnozą stwardnienia rozsianego w Polsce opóźnienie wdrożenia nowej terapii oznacza pozostanie przy dotychczas dostępnych metodach leczenia, które często wiążą się z wysokimi kosztami i ograniczoną skutecznością. Terapia stwardnienia rozsianego PolTREG miała potencjał poprawić jakość życia chorych poprzez bardziej precyzyjne modulowanie reakcji immunologicznych.
Z punktu widzenia rynku biotechnologicznego decyzja PARP stanowi sygnał ostrzegawczy dla inwestorów zainteresowanych sektorami wysokiego ryzyka i wysokiej innowacyjności. Mimo że Polska dysponuje zaawansowanymi ośrodkami badawczymi – jak największe europejskie centrum produkcji komórek Treg należące do PolTREG – bariery administracyjne mogą ograniczyć efektywne wykorzystanie tych zasobów.
Z drugiej strony sytuacja ta może zmobilizować środowisko naukowe oraz przedsiębiorców do poszukiwania nowych modeli finansowania i współpracy międzynarodowej, które pozwolą kontynuować prace nad przełomowymi rozwiązaniami terapeutycznymi mimo przeciwności.
Podsumowanie
Decyzja o odrzuceniu projektu terapii stwardnienia rozsianego PolTREG przez PARP to ważny moment dla polskiej medycyny regeneracyjnej i sektora biotechnologicznego. Choć stanowi poważne wyzwanie dla realizacji innowacyjnych badań klinicznych, jednocześnie podkreśla konieczność wsparcia takich przedsięwzięć zarówno przez instytucje publiczne, jak i prywatnych inwestorów.
PolTREG zapowiada rewizję strategii oraz prezentację nowych planów podczas konferencji prasowej zaplanowanej na maj 2025 roku. To wydarzenie będzie kluczowe dla określenia dalszych losów przełomowej terapii komórkowej Treg dedykowanej pacjentom ze stwardnieniem rozsianym.
Mimo obecnych trudności warto pamiętać o ogromnym potencjale innowacji medycznych i potrzebie ciągłego wspierania badań naukowych – to one tworzą podstawy przyszłych przełomów terapeutycznych poprawiających życie milionów chorych na całym świecie.
